源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨(dú)特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國(guó)際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝。2023年11月，源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。
納基奧侖賽注射液先后獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局三項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可（IND），用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年CD19陽(yáng)性的復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血病，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心“突破性治療藥物”認(rèn)定和美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）并納入優(yōu)先審評(píng)。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。
白血病是最常見(jiàn)的血液腫瘤之一。成人B-ALL初治后復(fù)發(fā)率高，約60%的患者會(huì)進(jìn)展到復(fù)發(fā)或難治階段（r/r B-ALL）。
成人r/r B-ALL患者預(yù)后極差，嚴(yán)重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，中位OS僅2-6個(gè)月，5年OS率3%-10%，近30年生存無(wú)顯著改善，
存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長(zhǎng)患者的生存和提高患者生活質(zhì)量。
用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）的單臂、開(kāi)放、多中心關(guān)鍵性臨床研究（NCT04684147）由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授擔(dān)任主要研究者，在中國(guó)10家臨床中心開(kāi)展。在2022年12月進(jìn)行的第64屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，合源生物以口頭報(bào)告的形式向全球發(fā)布了這一關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)（Oral Presentation, #0660）。該關(guān)鍵性臨床研究數(shù)據(jù)展示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性嚴(yán)重程度，為成人r/r B-ALL帶來(lái)長(zhǎng)生存希望。
療效
安全性
可獲得高緩解率和深度緩解：3個(gè)月內(nèi)ORR達(dá)82.1%且MRD陰性率達(dá)100%
中位RFS和OS均未達(dá)到，預(yù)估1年OS率為72.9%（中位隨訪10.6個(gè)月）
注冊(cè)臨床研究中，患者無(wú)論后續(xù)是否接受移植，OS無(wú)顯著差異
IIT研究中，無(wú)論后患者續(xù)是否移植，均表現(xiàn)出長(zhǎng)期生存，無(wú)移植患者最長(zhǎng)生存已達(dá)5年
超過(guò)100例中國(guó)B-ALL人群數(shù)驗(yàn)證臨床療效，數(shù)據(jù)穩(wěn)健
4-1BB結(jié)構(gòu)使CAR-T療效更持久且降低CRS/ICANS發(fā)生率及嚴(yán)重程度；無(wú)血清培養(yǎng)體系更安全，更穩(wěn)定
≥3級(jí)CRS發(fā)生率10.3%，≥3級(jí)ICANS發(fā)生率7.7%
所有發(fā)生CRS/ICANS的患者，治療后均恢復(fù)，無(wú)CRS導(dǎo)致的死亡
超過(guò)100例中國(guó)B-ALL人群數(shù)據(jù)證實(shí)：安全性穩(wěn)健，顯著降低的CAR-T治療相關(guān)毒性
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